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政策助推我国孤儿药优先评审量增长 国产新药获FDA认定量创新高

        用于治疗罕见病的药,因其患病人群少、市场需求少、研发成本高,又被称为孤儿药。

        由于中国人口基数大,有较大的罕见病群体,发病人数超2000万,整体市场未被满足的需求极高。近年来,罕见病用药市场得到了我国政府和政策越来越多的支持,在我国上市且有罕见病适应证的55种药物中,有29种药物纳入国家医保目录,涉及18种罕见病,其中9种药物享受国家医保目录甲类报销,患者使用时无需自付费用。

我国罕见病药物相关推动政策

时间

政策及内容

2018

国家卫健委、国家药品监督管理局会同其他部门发布了《中国第一批罕见病目录》,包括121种罕见病。并提出,目录今后会继续调整和扩充

2019

新修订的《中华人民共和国药品管理法》明确规定,国家鼓励研究和创制新药,对临床急需的罕见病新药、儿童用药开设绿色通道,优先审评审批;对于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的新药,在临床试验已有数据显示疗效,并且能够预测临床价值的条件下可以附条件审批,以提高临床急需药品的可及性

2019

中国财政部发布了《关于罕见病药品增值税政策的通知》,自31日起,对首批21个罕见病药品和4个原料药,参照抗癌药对进口环节减按3%征收进口环节增值税,国内环节可选择按3%建议办法计征增值税。这意味着罕见病患者药费将进一步降低

2020

国务院发布《关于深化医疗保障制度改革的意见》,提出要探索罕见病用药保障机制

资料来源:国家卫健委

        同时,为加速孤儿药的审批进程,越来越多的孤儿药被纳入优先审评。我国纳入优先审评的孤儿药注册申请数量从2016年的8个增至2019年的28个,在当年全部优先审评注册申请数量中的占比也从4%升至11%。此外,预计未来三年,将有更多罕见病药物纳入医保。

2016-2019年我国纳入优先审评的孤儿药注册申请数量及占比

数据来源:公开资料

未来三年有望在我国上市的近百种罕见病药物数量及需求梳理

未来三年有望在我国上市的罕见病药物数量估算

 

临床急需境外新药(第一批)

临床急需境外新药(第二批)

2018-2019优先审评审批

2018-2019欧美新批准药物

总计

《第一批罕见病目录》相关药物

12

13

20

15

60

非《第一批罕见病目录》相关药物

4

1

/

32

37

总计

16

14

20

47

97

我国外来三年有望上市的97种罕见病药物对应的医保需求

 

非原研药物

药物已在国家医保目录中

适应症国内已有在市医保药物

适应症国内尚无在市医保药物

总计

《第一批罕见病目录》相关药物

19

15

29

31

60

非《第一批罕见病目录》相关药物

/

2

14

23

37

总计

19

17

43

54

97

资料来源:《中国罕见病医疗保障城市报告2020》

        随着社会各界对罕见病的重视,各国开始推出多种政策支持罕见病药物研发,从临床前药物发现到药品上市后均有政策驱动,罕见病药物研发逐渐成为企业逐鹿的领域。虽然目前研发出的孤儿药适用患者人数较少,单种疾病的市场需求低,不过,一旦用药研发出来,则意味着较高的投资回报。2018年全球孤儿药市场规模约为1310亿美元,2019~2024年将以12.3%的年度复合增长率快速增长,到2024年达到2420亿美元。

2016-2024年全球孤儿药市场规模及预测
 
数据来源:公开资料

        由于研发实力的提升以及全球超千亿市场规模的吸引,国内药企已经意识到孤儿药市场价值,并将其作为进入国际市场的敲门砖。2020年度,中国药企继续保持在FDA获批上市的良好态势。据不完全统计,共有19家中国公司累计获得了35项FDA孤儿药资格(按适应证计),占FDA全年授出孤儿药资格数量的8%,创历史新高,其中,亚盛医药以8项孤儿药资格认定成为最大赢家。

2020年中国药企获得美国FDA孤儿药认定数量
 
数据来源:FDA

        从疾病领域来看,2020年中国公司获得FDA孤儿药资格认定多集中在肿瘤领域,共30项拿到资格认定。

2020年获得FDA孤儿药资格认定中国药物的疾病领域分布
 
数据来源:FDA

        从药物剂型来看,2020年中国药企在FDA上市品种前十榜中,数量最多的是片剂,共9个;其次是注射液,共8个;胶囊剂为3个。

2020年度中国药企主要在FDA上市的品种排行(前十)
 
数据来源:FDA(TC)

        欲了解更多内容,请参阅我们的行业分析报告:
        《
2021年中国孤儿药市场分析报告-市场现状调查与发展战略规划
        《
2020年中国罕见病市场现状分析报告-市场调查与发展趋势研究

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